U bent hier

UniQure voltooit aanvullende patiëntprocedures in gentherapiestudie ATM-130

Door: Huntington KennisNet Nederland op 
Like  0

UniQure N.V. heeft nieuwe ontwikkelingen gemeld in het AMT-130 gentherapie-onderzoek voor de behandeling van de ziekte van Huntington. In de klinische fase I/II zijn er twee aanvullende patiëntprocedures voltooid. Dat gebeurde in een tweede cohortstudie met hogere doses AMT-130. Data Safety Monitoring Board (DSMB) heeft een positieve aanbeveling gedaan na bestudering van beschikbare follow-upgegevens van alle deelnemers aan de studie. Inmiddels zijn er 14 geblindeerde toedieningsprocedures voltooid, waaronder vier patiënten in het tweede cohort met hogere doses. In de studie tot nu toe zijn acht patiënten behandeld met AMT-130 en zes patiënten hebben een imitatie-operatie ondergaan.

UniQure verwacht in het vierde kwartaal van 2021 dat de DSMB de veiligheidsgegevens van de twee recent ingeschreven patienten in het hogere dosiscohort beoordeelt. Een positieve beoordeling maakt de inschrijving van de laatste 12 patiënten in het tweede dosiscohort mogelijk.

David Cooper, M.D., vice-president klinische ontwikkeling bij uniQure, is zeer verheugd met de ontwikkeling: 'We kijken ernaar uit om de ATM-130-studie medio volgend jaar volledig te hebben ingeschreven'. Ook hoopt Cooper eind van dit jaar de voorlopige resultaten van de eerste patiënten in de Amerikaanse klinische proef te delen en later dit jaar een afzonderlijke open-label studie van AMT-130 in Europa te starten.

Lees het oorspronkelijk persbericht

afbeelding van HuntingtonNet

Huntington KennisNet Nederland