De BBC berichtte deze week onder de kop “Huntington’s disease successfully treated for first time” dat er voor het eerst sprake is van een succesvolle behandeling bij een patiënt. Daarmee benadrukt de Britse omroep de betekenis van nieuwe wetenschappelijke ontwikkelingen en de hoop die deze kunnen geven. Tegelijkertijd plaatst het artikel deze doorbraak in perspectief: het gaat om een vroege fase, waarbij vervolgonderzoek nodig blijft.

Professor Sarah Tabrizi, directeur van het Huntington’s Disease Centre van University College London en een bekend gezicht in de Huntington-gemeenschap, noemde de resultaten zelfs “spectaculair”. “We never in our wildest dreams would have expected a 75% slowing of clinical progression,” aldus Tabrizi.

Lees het volledige artikel via de BBC-website (Engelstalig): bbc.com
Of lees het artikel op NU.nl: Achteruitgang patiënten met ziekte van Huntington voor het eerst vertraagd 

voorzichtig hoopvol

De BBC berichtte over de eerste resultaten van een behandeling waarbij via een eenmalige neurochirurgische ingreep genetisch materiaal in de hersenen wordt ingebracht om de aanmaak van het schadelijke huntingtine-eiwit af te remmen. 

Dr. Susanne de Bot (LUMC) zegt daarover: “De eerste resultaten zijn zeker hoopvol, maar het is te vroeg om te spreken van een doorbraak. Het gaat om een kleine groep patiënten, in een vroege fase van onderzoek.” Het volledige bericht is te lezen via LUMC.nl.

Hoewel de uitkomsten bemoedigend zijn, benadrukken onderzoekers dat verder onderzoek nodig is om de veiligheid, effectiviteit en toepasbaarheid van deze gentherapie te bevestigen.